什么是重症肌无力？

重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的获得性神经肌肉接头（NMJ）传递障碍的罕见慢性自身免疫性疾病，表现为骨骼肌无力、易疲劳，经休息可缓解。

为什么是罕见病？

MG发病率较低，近80%的患者以单纯眼肌症状起病。最新的全球流行病学研究数据表明，MG年发病率为（10-29）/百万，患病率为（100-350）/百万。

重症肌无力的用药有哪些？

MG患者有4类常用药物，包括乙酰胆碱酯酶（acetylcholinesterase,AChE）抑制剂、皮质类固醇、免疫抑制剂和短期免疫调节治疗。

(1 ）乙酰胆碱酯酶抑制剂

溴吡斯的明用法：一般成人服用溴吡斯的明的首次剂量为60 mg（儿童依年龄使用），口服，3～4次/d，全天最大剂量不超过480 mg。溴吡斯的明的不良反应包括恶心、流涎、腹痛、腹泻、心动过缓及出汗增多等。妊娠期使用溴吡斯的明是安全有效的。 

（2）皮质类固醇

皮质类固醇常用的是泼尼松，用法用量（醋酸泼尼松为例）：以20 mg/d作为起始剂量，每5～7天递增10 mg，至目标剂量。清晨顿服，最大剂量不超过100 mg/d。长期服用糖皮质激素可引起适量体重增加、向心性肥胖、血压升高、血糖升高、白内障、青光眼、内分泌功能紊乱、精神障碍、骨质疏松、股骨头坏死、消化道症状等不良反应。及时补充钙和双膦酸盐类药物可预防或减轻骨质疏松，使用抑酸类药物可预防胃肠道并发症。由于长期使用会造成不良反应，一旦症状控制且并且稳定，应逐渐减低到最小有效剂量。

（3）免疫抑制剂

硫唑嘌呤的使用方法：以50 mg/d小剂量起始，每隔2~4周增加日剂量50 mg，至有效治疗剂量为止（儿童按体重计）。主要不良反应包括骨髓抑制（白细胞减少、贫血、血小板减少）、肝功能损害、脱发、流感样症状及消化道症状等。长期服用硫唑嘌呤，应密切监测血常规和肝肾功能，若白细胞计数低于3.0×109/L或肝功能检测指标为正常值上限的3倍，应立即停药。

他克莫司使用方法：3.0 mg/d，分2次空腹口服，或按体重0.05~0.10 mg·kg-1·d-1。主要不良反应包括血糖升高、血镁降低、震颤、肝肾功能损害以及罕见的骨髓抑制。

吗替麦考酚酯使用方法：起始剂量0.5~1.0 g/d，分2次口服；维持剂量1.0~1.5 g/d，症状稳定后每年减量不超过500 mg/d，突然停药或快速减量可导致病情复发及恶化。MMF不可与硫唑嘌呤同时使用。常见不良反应为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等胃肠道反应，白细胞减低，泌尿系统感染及病毒感染等。用药后的前6个月，每个月监测血常规及肝肾功能，此后每3个月监测血常规及肝肾功能。MMF具有致畸性，备孕或怀孕妇女禁用。

重症肌无力有哪些注意事项？

（1）MG患者慎用的药物有：部分激素类药物、部分抗感染药物（如氨基糖苷类抗生素、大环内酯类、喹诺酮类等以及两性霉素、伏立康唑等抗真菌药物）、部分心血管药物（如利多卡因、奎尼丁、β-受体阻滞剂、异搏定等）、部分抗癫痫药物（如苯妥英钠、乙琥胺等）、部分抗精神病药物（如氯丙嗪、碳酸锂、地西泮、氯硝西泮等）、部分麻醉药物（如吗啡、杜冷丁等）、部分抗风湿药物（如青霉胺、氯喹等）。

（2）其他注意事项包括：禁用肥皂水灌肠；注意休息、保暖；避免劳累、受凉、感冒、情绪波动等。

（郑州人民医院药学部 张艳）