本报讯 （记者史 尧  通讯员曹 咏）近日，郑州大学第一附属医院（以下简称郑大一附院）生物细胞治疗中心张毅教授团队联合郑大一附院儿童医院院长刘玉峰和PICU（儿科重症监护病房）王怀立教授团队，利用国际前沿的CAR-T细胞治疗技术，成功救治了一名复发/难治性急性髓系白血病（AML）儿童。
AML是起源于髓系造血干细胞的恶性克隆性疾病，部分患者通过化疗达到完全缓解后行造血干细胞移植可获得长期生存，但复发/难治性AML患儿预后差，即使行异基因造血干细胞移植治疗预后也不佳。
患儿王某接受过多次/多种化疗方案治疗，微小残留病灶始终未缓解。张毅教授和刘玉峰教授团队决定应用靶向CD33（髓系细胞分化抗原）的CAR-T细胞治疗这名AML儿童。经过3周的治疗，该患儿的骨髓达到完全缓解状态，微小残留病灶转阴，实现了CAR-T细胞治疗复发/难治性AML的突破。经查阅文献，目前国内外公开报道仅有一例澳大利亚的AML患者接受靶向LeY的CAR-T细胞治疗获得完全缓解。
多靶点基因改造自体T细胞治疗恶性肿瘤的临床研究是由郑大一附院张毅教授牵头，联合肿瘤科、血液科、小儿血液肿瘤科、综合重症监护病房、儿科重症监护病房等科室进行的协作性临床试验研究。该研究治疗的首例复发/难治性AML患儿的成功是该疾病治疗的重要突破，为该类疾病的有效治疗提供了宝贵的经验。